Pada bulan Desember lalu, Serenity Cole menghabiskan liburan bersama keluarganya di dekat rumah mereka di St. Louis, bekerja di tempat kerja, dan mengunjungi teman-teman.
Pada tahun 2024, dia berada di rumah sakit, dan penyakit ini adalah penyakit yang umum, yang dapat merusak sel-sel merah yang bertanggung jawab untuk mengangkut oksigen, menyebabkan sakit berat di lengan dan kakinya selama bertahun-tahun.
Dia mengatakan bahwa dia menderita penyakit sel-sel tumor, dan Anda akan merasakan rasa sakit setiap hari.
Pada bulan Mei, Cole menyelesaikan beberapa bulan terapi genetika untuk memprogram ulang sel-sel kering tubuhnya untuk menghasilkan sel-sebel merah yang sehat.
Dia adalah salah satu peserta pertama di AS yang mendapat manfaat dari model pembayaran baru, di mana pemerintah federal mewakili biaya untuk program bantuan kesehatan negara bagian dan perusahaan farmasi untuk bekerja sama dengan sel atau terapi gen dan kemudian bertanggung jawab atas keberhasilan perawatan.
Menurut Pusat Asuransi dan Bantuan Kesehatan (CMS), jika pengobatan tidak mencapai hasil yang dijanjikan, negara bagian yang terlibat akan mendapatkan diskon dan pengembalian harga dari produsen.
Hal ini menunjukkan perubahan besar dalam cara subsidi kesehatan dan program kesehatan lainnya biasanya membayar biaya obat dan perawatan: apakah perawatan menguntungkan pasien, biasanya akan membayar tagihan.
Namun, CMS belum mengungkapkan semua ketentuan kontraknya, termasuk berapa banyak uang yang akan dikeluarkan jika obat-obatan yang tidak efektif diobati.
Korl telah menerima pengobatan yang memungkinkan banyak dari 100.000 pasien dengan sel urat di AS (sebagian besar bukan orang kulit hitam Spanyol) untuk mendapatkan pengobatan yang berpotensi dapat mengurangi harapan hidup lebih dari dua puluh tahun.
Namun, biaya yang tinggi merupakan tantangan keuangan besar bagi program bantuan kesehatan yang dijalankan oleh pemerintah negara bagian dan federal untuk memberikan asuransi kesehatan kepada orang-orang berpenghasilan rendah atau cacat.
Saat ini, FDA telah menyetujui dua jenis terapi gen, yang satu pasien akan dikenakan biaya $2.2 juta dan yang lain $3.1 juta, tidak termasuk biaya perawatan di rumah sakit yang diperpanjang.
CMS adalah salah satu dari beberapa inisiatif kesehatan yang dimulai pada masa pemerintahan Presiden Joe Biden dan terus diterapkan selama pemerintahan Presiden Donald Trump. Pemerintah Biden menandatangani perjanjian dengan perusahaan-perusahaan manufaktur obat-obatan Vertex Pharmaceuticals dan Bluebird Bio pada bulan Desember 2024 untuk membuka pintu bagi negara-negara untuk bergabung secara sukarela.
Dalam sebuah pernyataan pada bulan Juli, CMS administrator Mehmet Oz mengatakan bahwa model ini mengubah aturan game dan mengumumkan bahwa 33 negara bagian, Washington, D.C., dan Puerto Rico telah bergabung dengan program ini.
Ketika ditanya tentang rincian kontrak, juru bicara CMS, Catherine Howden, dalam sebuah pernyataan mengatakan bahwa perjanjian itu bersifat rahasia dan hanya dibagikan kepada lembaga bantuan kesehatan negara bagian.
Dia menambahkan bahwa pemerintah Bengu adalah tugas utama untuk mengatasi biaya obat yang mahal di AS.
Karena rahasia, kedua direktur subsidi kesehatan dan perusahaan farmasi negara bagian menolak untuk mengungkapkan kondisi keuangan transaksi tersebut.
Terapi Baru
Terapi genik yang disetujui pada bulan Desember 2023 untuk digunakan untuk mengobati pasien dengan penyakit sel usus besar berusia 12 tahun ke atas, memungkinkan mereka untuk hidup tanpa rasa sakit, serangan jantung, atau kerusakan organ, dan penyakit lainnya, tanpa perlu rumah sakit, ruang acuan, atau perawatan mahal lainnya.
Dengan munculnya banyak terapi gen yang mahal lainnya, biaya terapi sel sel-sel yang berupa sel-selu menunjukkan tantangan keuangan yang akan dihadapi dana kesehatan.
Sarah Emond, presiden dan CEO Institute for Clinical and Economic Censorship (ICER), lembaga independen untuk penelitian evaluasi terapi baru, mengatakan bahwa jika model pembayaran sel-sel stomatitis ini berhasil, metode pengobatan yang mahal lainnya mungkin menggunakan pengaturan yang serupa, terutama untuk pengobatan penyakit langka.
Emond menjelaskan bahwa untuk pengobatan yang mahal, membangun model pembayaran berdasarkan hasil adalah sesuatu yang masuk akal, tetapi manfaat jangka panjangnya belum sepenuhnya dipahami.
“Saya yakin bahwa semua manfaat yang diperoleh dari usaha ini harus membuktikan bahwa usaha yang besar itu masuk akal”, katanya.
Beberapa dokter negara bagian yang telah melakukan uji coba klinis terhadap perawatan ini, yang melibatkan kurang dari 100 pasien dan hanya berlangsung selama dua tahun, meminta jaminan bahwa investasi mereka adalah investasi yang baik.
Djinge Lindsay, direktur kesehatan Departemen Kesehatan Maryland yang bertanggung jawab atas program bantuan kesehatan negara bagian, mengatakan bahwa kami tertarik untuk mengetahui apakah layanan ini benar-benar dapat meningkatkan kesehatan.
Bantuan kesehatan telah diminta untuk mencakup hampir semua obat dan perawatan yang disetujui FDA, tetapi negara bagian memiliki beberapa ruang lingkup untuk membatasi akses, yaitu dengan menetapkan standar yang memenuhi syarat, memerlukan prosedur persetujuan awal yang luas, atau meminta penerima untuk mencoba pengobatan lain terlebih dahulu.
Meskipun terapi gen hanya tersedia di beberapa rumah sakit di seluruh negeri, pejabat negara bagian mengatakan bahwa model federal akan memungkinkan lebih banyak orang untuk menerima bantuan medis untuk mendapatkan perawatan tanpa batasan lain.
Produsen juga menanggung biaya untuk menjaga daya steril, seperti pembekuan sel reproduksi, yang mungkin akan terpengaruh oleh kemoterapi selama pengobatan.
Emond mengatakan bahwa para apoteker tertarik pada kesepakatan federal karena dapat mempercepat penerimaan bantuan kesehatan terhadap perawatan dibandingkan dengan kontrak yang diprakarsai secara terpisah dengan setiap negara bagian.
Dia menambahkan bahwa negara bagian yang tertarik dengan program federal adalah karena program ini memberikan dukungan untuk pasien yang diawasi selain biaya negosiasi. Meskipun model baru ini masih dalam keadaan rahasia, Emond berharap dapat melakukan penilaian yang didanai pemerintah federal untuk melacak berapa banyak pasien yang masuk dalam program dan bagaimana hasilnya, jika perawatan tidak berhasil, negara-negara dapat meminta pengembalian dana.
Menurut CMS, proyek ini bisa ditingkatkan hingga 11 tahun.
Edward Donner Ivy, direktur medis dari American Society of Stem Cell Diseases, mengatakan bahwa pengobatan ini dapat bermanfaat bagi banyak pasien dengan penyakit stem.
Dia mengatakan bahwa model federal akan membantu lebih banyak pasien mendapatkan perawatan, tetapi dia mengatakan bahwa penggunaannya masih tergantung pada jumlah rumah sakit yang menawarkan perawatan berminggu-minggu.
Berharap untuk pasien
Ivy menjelaskan bahwa satu-satunya pengobatan yang mungkin untuk penyakit sel-sel yang bersifat kronis sebelum pengobatan genetika adalah transplantasi tulang, pilihan yang hanya dapat dipilih oleh orang-orang yang dapat menemukan donor yang sesuai, yang terjadi dalam sekitar 25% kasus.
Josh Moore, direktur program bantuan kesehatan di Missouri, mengatakan bahwa sekitar 30 dari 1.000 peserta bantuan kesehatan yang menderita penyakit sel sel tulang di Missouri akan menerima perawatan selama tiga tahun pertama. Dia menjelaskan bahwa hanya kurang dari 10 pasien yang menerima layanan ini sejak negara bagian ini mulai menyediakan layanan ini pada tahun 2025.
Setelah program federal dimulai kurang dari setahun, Moore mengatakan bahwa masih terlalu dini untuk menghakimi efektivitasnya (diartikan tidak ada serangan sakit yang perlu perawatan di rumah sakit), tetapi dia memperkirakan bahwa efektivitas itu akan mendekati 90% dari uji klinis dalam beberapa tahun ke depan.
Moore mengatakan bahwa program federal berdasarkan efek pengobatan lebih terjangkau daripada mengurangi biaya pengobatan baru yang berpotensi, karena hal ini dapat membahayakan kemampuan perusahaan farmasi untuk mengembangkan obat baru.
Dia menolak untuk mengomentari berapa banyak biaya yang dapat diselamatkan negara dengan menggunakan model ini, dan menolak untuk mengungkapkan berapa banyak uang yang akan dikeluarkan perusahaan jika pengobatan tidak berhasil.
Saya tidak tahu apa yang terjadi di sini.
Baru-baru ini, Cole, yang dirawat di Rumah Sakit Anak-anak St. Louis, telah dapat fokus pada hobi bermain game elektronik, menggambar dan lulus dari sekolah menengah atas.
Dia mengatakan bahwa dia senang dengan perawatan yang diberikan. Dia menjelaskan bahwa yang terburuk adalah kemoterapi, yang membuatnya tidak bisa berbicara atau makan dan membutuhkan beberapa suntikan.
Dia mengatakan bahwa kondisi dia telah memburuk dan dia tidak mengalami gejala sakit yang membutuhkan perawatan di rumah sakit sejak akhir musim semi tahun lalu.
Film ini menceritakan tentang seorang pria yang bernama Phil Galewitz.Pgalewitz @kff.org, dan saya juga ingin berbagi dengan Anda tentang hal ini.@philgalewitz
Topik yang berhubungan
Topik yang berhubungan
Hubungi kami, kirimkan saran cerita
