Bulan lalu, Serenity Cole menghabiskan Natal bersama keluarganya di dekat rumah mereka di St. Louis, membuat perhiasan dan mengunjungi teman-teman untuk bersantai.
Hal ini sangat berbeda dengan cara Kor yang berusia 18 tahun menghabiskan liburan di tahun 2024 di rumah sakit karena penyakit sel sel sel tulang belakang, penyakit genetik yang merusak sel-sel merah yang membawa oksigen, menyebabkan sakit yang melemahkan di lengan dan kakinya selama bertahun-tahun.
Dia mengatakan bahwa dia menderita penyakit sel usus besar dan dia merasa sakit setiap hari. “Kadang mungkin lebih mudah untuk ditangani, tapi itu adalah hal yang berkelanjutan”.
Pada bulan Mei, Cole menyelesaikan beberapa bulan terapi gen untuk membantu memprogram ulang sel-sel induk tubuh untuk menghasilkan sel-sebel merah yang sehat.
Dia adalah salah satu peserta pertama di seluruh negeri dalam bentuk bantuan kesehatan yang menggunakan model pembayaran baru, di mana pemerintah federal mewakili biaya untuk program bantuan kesehatan negara bagian dan perusahaan farmasi untuk bekerja sama dengan sel atau terapi gen dan kemudian bertanggung jawab atas keberhasilan perawatan.
Menurut Pusat Asuransi dan Bantuan Kesehatan, berdasarkan kesepakatan itu, jika pengobatan tidak mencapai hasil yang dijanjikan, negara bagian yang terlibat akan mendapatkan diskon dan rebate dari pembekal obat.
Namun, CMS belum mengungkapkan semua ketentuan kontrak, termasuk berapa banyak perusahaan farmasi akan membayar jika perawatan tidak efektif.
Pendaftaran melalui email
Pendaftaran melalui email
KFF Health News, yang tersedia secara gratis, telah memperbarui berita pagi hari.
KFF Health News, yang tersedia secara gratis, telah memperbarui berita pagi hari.
Korl menerima perawatan yang memungkinkan banyak dari 100.000 pasien dengan penyakit sel usus besar di AS (sebagian besar orang kulit hitam) untuk mendapatkan pengobatan yang berpotensi, yang diperkirakan akan memperpendekkan umur lebih dari dua puluh tahun. Namun biaya perawatan untuk bantuan kesehatan (Medicaid) yang diberikan oleh perusahaan asuransi negara bagian dan federal yang melayani orang-orang cacat rendah.
Ada dua jenis terapi gen yang disetujui FDA di pasar, satu biaya $2.2 juta per pasien dan satu $3.1 juta, dan biaya kedua jenis terapi tidak termasuk biaya perawatan di rumah sakit jangka panjang.
CMS adalah salah satu inisiatif kesehatan yang jarang dilakukan oleh Presiden Joe Biden dan terus diterapkan selama pemerintahan Trump. Pemerintah Biden menandatangani perjanjian dengan perusahaan-perusahaan manufaktur obat-obatan Vertex Pharmaceuticals dan Bluebird Bio pada bulan Desember 2024, membuka pintu bagi negara-negara untuk bergabung secara sukarela.
Dalam sebuah pernyataan pada bulan Juli, CMS administrator Mehmet Oz mengatakan bahwa model ini mengubah aturan game dan mengumumkan bahwa 33 negara bagian, Washington, D.C. dan Puerto Rico telah menandatangani inisiatif tersebut.
Ketika ditanya tentang rincian kontrak, juru bicara CMS, Catherine Howden, dalam sebuah pernyataan mengatakan bahwa perjanjian itu bersifat rahasia dan hanya diungkapkan kepada lembaga bantuan kesehatan negara bagian.
Pemerintah Benguin telah mengkritik biaya tinggi obat-obatan di Amerika Serikat sebagai tugas utama pemerintah.
Dua direktur subsidi kesehatan negara bagian dan dua produsen menolak untuk mengungkapkan kondisi keuangan transaksi tersebut karena rahasia.
Terapi Baru
Terapi genik yang disetujui pada bulan Desember 2023 untuk digunakan untuk mengobati pasien dengan penyakit sel usus besar berusia 12 tahun ke atas, memberi mereka kesempatan untuk menghilangkan rasa sakit dan serangan jantung dan kerusakan organ, serta menghindari rumah sakit, perawatan darurat dan perawatan mahal lainnya.
Dengan munculnya terapi gen yang lebih mahal, biaya terapi sel-sel yang bersifat semut merupakan tantangan keuangan untuk subsidi medis.
Sarah Emond, direktur dan CEO Institute for Clinical and Economic Review, sebuah lembaga independen untuk penelitian tentang evaluasi terapi baru, mengatakan bahwa jika model pembayaran sel-sel stomatitis berhasil, itu mungkin akan mengarah pada pengaturan serupa dengan terapi lain yang mahal, terutama untuk pengobatan penyakit langka.
Emond mengatakan bahwa ketika kita menghadapi biaya pengobatan yang tinggi dan ketidakpastian tentang manfaat jangka panjang, membayar biaya obat berdasarkan hasil adalah sesuatu yang masuk akal.
Saya tidak tahu apa yang harus dilakukan oleh orang-orang yang ingin membeli jus apel.
Penelitian klinis tentang terapi gen yang melibatkan kurang dari 100 pasien dan hanya diikuti selama dua tahun, membuat beberapa pejabat bantuan kesehatan berburu-buru untuk memastikan bahwa mereka tersedia.
Kami ingin tahu apakah layanan ini benar-benar dapat meningkatkan kesehatan, kata Djinge Lindsay, kepala kesehatan di Maryland Health Department, yang bertanggung jawab atas program bantuan kesehatan di negara bagian ini.
Subsidis kesehatan telah diminta untuk mencakup hampir semua obat dan perawatan yang disetujui FDA, tetapi negara-negara memiliki ruang untuk membatasi akses pasien yang memenuhi syarat, membangun prosedur persetujuan awal yang panjang, atau meminta penasehat untuk menerima perawatan lain terlebih dahulu.
Meskipun terapi gen hanya terbatas di beberapa rumah sakit di seluruh negeri, para pejabat bantuan kesehatan mengatakan bahwa model federal berarti lebih banyak anggota kepolisian akan dapat menerima perawatan tanpa batasan lain.
Produsen juga membayar biaya penyimpanan daya sterilisasi, seperti pembekuan sel reproduksi, yang mungkin rusak oleh kemoterapi selama pengobatan.
Emond mengatakan bahwa perusahaan farmasi tertarik pada kesepakatan federal karena dapat menyebabkan bantuan kesehatan lebih cepat daripada kontrak individu yang ditandatangani dengan setiap negara bagian.
Dia mengatakan bahwa negara bagian tertarik pada program federal karena selain biaya negosiasi, itu juga dapat membantu memantau pasien. Meskipun model baru ini masih dalam keadaan rahasia, Emond mengatakan bahwa dia berharap penilaian yang didanai oleh pemerintah federal akan melacak jumlah pasien dalam program dan hasilnya sehingga negara bagian dapat meminta potongan jika perawatan tidak efektif.
Menurut CMS, proyek ini akan berlangsung selama 11 tahun.
Edward Donner Ivy, kepala medis dari American Society of Stem Cell Diseases, mengatakan bahwa pengobatan ini dapat bermanfaat bagi banyak pasien dengan penyakit stem.
Dia mengatakan bahwa model federal akan membantu lebih banyak pasien mendapatkan perawatan, tetapi dia mencatat bahwa penggunaan sebagian tergantung pada jumlah rumah sakit yang menawarkan perawatan selama berbulan-bulan terbatas.
Orang-orang yang menderita penyakit sel sel sel-sel
Ivy mengatakan bahwa satu-satunya cara yang mungkin untuk mengobati pasien dengan penyakit sel usus buntu sebelum pengobatan genetika adalah dengan melakukan transplantasi kelenjar tulang hanya orang-orang yang dapat menemukan donor yang tepat (sekitar 25% dari pasien) yang dapat memilih pilihan ini.
Josh Moore, direktur program bantuan kesehatan di Missouri, mengatakan bahwa sekitar 30 dari 1.000 peserta bantuan kesehatan yang menderita penyakit sel sel tulang di Missouri akan mendapatkan perawatan selama tiga tahun pertama.
Menurut Moore, “Sementara ini, untuk menentukan tingkat keberhasilan yang dini saat ini, tidak ada kejadian menyakitkan yang menyebabkan pasien dirawat di rumah sakit, tetapi saya berharap untuk mendekati tingkat keberhasilan 90% yang terlihat dalam uji klinis dua tahun”.
Moore mengatakan bahwa program federal yang didasarkan pada efek pengobatan lebih baik daripada mengurangi biaya pengobatan baru yang berpotensi, yang akan membahayakan kemampuan produsen untuk mengembangkan obat baru.
Dia menolak untuk mengomentari berapa banyak uang yang dapat diselamatkan negara-negara dari transaksi ini, dan menolak untuk mengungkapkan rincian lain, seperti berapa banyak dana yang mungkin perlu diselesaikan oleh perusahaan farmasi.
Sebelumnya, Cole menjalani perawatan genetika di St. Louis Hospital.
Dia mengatakan bahwa ia senang menerima perawatan. Dia mengatakan, yang terburuk adalah kemoterapi, yang membuatnya tidak bisa berbicara atau makan, dan menyebabkan dia disuntik.
Dia mengatakan bahwa kondisi dirinya telah berubah menjadi lebih baik dan dia tidak pernah mengalami rasa sakit yang membutuhkan perawatan di rumah sakit sejak akhir musim semi tahun lalu.
Film ini menceritakan tentang seorang pria yang bernama Phil Galewitz.Pgalewitz @kff.org, dan saya juga ingin berbagi dengan Anda tentang hal ini.@philgalewitz
Topik yang berhubungan
Topik yang berhubungan
Hubungi kami, kirimkan saran cerita
